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具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION

发布时间: 2017-07-17 22:47     来源: 药明康德


        近日,CSL Behring公司公布了临床数据,显示新药IDELVION的预防性(prophylaxis)治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平,有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会(ISTH)2017年大会上得到报告提出。

         B型血友病是一种先天出血性疾病,其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX;几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会长时间或自发性出血,特别是渗入肌肉、关节或内脏等器官组织。根据美国疾病控制和预防中心(CDC)估计,该疾病约在每25000名男性新生儿中出现一例。

▲IDELVION是新型长效白蛋白融合蛋白(图片来源:IDELVION官网)

  IDELVION是CSL Behring的新型长效白蛋白融合蛋白,将重组凝血因子IX(FIX)与重组白蛋白连接用于治疗B型血友病,在适当病人群体中可提供高达14天药效的高度保护作用。在大会上提交的其他数据表明,IDELVION预防方案导致高度适从性,减少成人和儿科患者以前的FIX消费量,以及儿科健康相关生活质量(HR-QoL)的改善。

  Careggi大学医院(Careggi University Hospital)肿瘤科出血障碍和凝血中心主任医师Giancarlo Castaman博士说道:“治疗B型血友病患者时,我们的目标是通过维持高水平的FIX活性来减少出血频率。我们的研究结果增加了越来越多的证据,证明了IDELVION的功效。该产品通过导致持续高的因子IX水平来提供较长期的流血预防治疗,进而获得积极影响患者的潜力。”

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